Bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT) là một bệnh tương đối hiếm gặp ở trẻ em. Hiện nay, chưa có một nghiên cứu nào ở Việt Nam báo cáo về đặc điểm của bệnh, phương pháp điều trị cũng như dự hậu của BCMDT trên đối tượng này. Mục tiêu: Khảo sát các đặc điểm dịch tễ, lâm sàng, sinh học đồng thời đánh giá hiệu quả điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy ở trẻ em với Imatinib tại Bệnh viện Truyền máu & Huyết học TP. HCM. | PHẦN NGHIÊN CỨU KHẢO SÁT CÁC ĐẶC ĐIỂM LÂM SÀNG, SINH HỌC VÀ ĐÁNH GIÁ HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ BỆNH BẠCH CẦU MẠN DÒNG TỦY Ở TRẺ EM Nguyễn Quốc Thành(1), Huỳnh Nghĩa(2) 1 Bộ môn Huyết học, Đại học Y Dược Phó chủ nhiệm Bộ môn Huyết học, Đại học Y Dược 2 TÓM TẮT Bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT) là một bệnh tương đối hiếm gặp ở trẻ em. Hiện nay, chưa có một nghiên cứu nào ở Việt Nam báo cáo về đặc điểm của bệnh, phương pháp điều trị cũng như dự hậu của BCMDT trên đối tượng này. Mục tiêu: Khảo sát các đặc điểm dịch tễ, lâm sàng, sinh học đồng thời đánh giá hiệu quả điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy ở trẻ em với Imatinib tại Bệnh viện Truyền máu & Huyết học TP. HCM. Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: Hồi cứu hồ sơ bệnh án, ghi nhận và mô tả các đặc điểm dịch tễ, lâm sàng, sinh học đồng thời đánh giá hiệu quả điều trị của Imatinib trên 37 bệnh nhi được chẩn đoán BCMDT nhập viện Bệnh viện Truyền máu & Huyết học trong khoảng thời gian từ 01/2006 đến 01/2011. Kết quả: Đa số trẻ mắc bệnh đều trên 10 tuổi với tỉ lệ nam/nữ tương đương. 90% các trường hợp được chẩn đoán trong giai đoạn mạn. Tất cả bệnh nhi đều có lách to và phần lớn được ghi nhận có tình trạng thiếu máu, tăng bạch cầu và tiểu cầu vào thời điểm chẩn đoán. 93,8% các trường hợp có đáp ứng tốt về di truyền tế bào (DTTB), trong đó 71,8% trẻ đạt đáp ứng hoàn toàn về DTTB sau 36 tháng theo dõi. Tỉ lệ chuyển cấp và tử vong lần lượt là 13,5% và 8,1%, tập trung chủ yếu ở nhóm không điều trị Imatinib. Sau thời gian 5 năm theo dõi, tỉ lệ sống không tiến triển bệnh (PFS) là 88,5% và tỉ lệ sống toàn thể (OS) là 90,9% trong nhóm có điều trị Imatinib. Một số biến chứng gặp trong quá trình điều trị bao gồm thiếu máu, giảm bạch cầu hạt và tiểu cầu, buồn nôn, nôn ói, nổi rash da, co cơ, đau nhức xương, nhưng chiếm tỉ lệ không cao và thường ở mức độ nhẹ đến trung bình, ít nguy cơ gây tử vong cho trẻ. Kết luận: BCMDT tuy là một bệnh hiếm gặp ở trẻ em nhưng biểu hiện bệnh rõ ràng dẫn đến việc chẩn đoán xác định .
