Trong tổng quan này, các tác giả nhấn mạnh các xu hướng và phương pháp tiếp cận mới trong nghiên cứu và phát triển thuốc protein, chủ yếu trên cơ sở công nghệ/công nghiệp protein. | KH amp CN nước ngoài Phát triển protein trị liệu Phan Văn Chi Bùi Thị Huyền Lê Thị Bích Thảo Viện Công nghệ sinh học Viện Hàn lâm KH amp CN Việt Nam Protein trị liệu được sản xuất bằng công nghệ kỹ thuật sinh học là một dược phẩm quan trọng có tiềm năng rất lớn để cải thiện sức khỏe con người. Những phân tử protein này về cơ bản là bản sao hoặc phiên bản tối ưu của protein người nội sinh. Chúng có thể được phân lập như các chất xuất hiện tự nhiên từ động thực vật hoặc vi sinh vật hoặc được tạo ra bằng công nghệ DNA tái tổ hợp. Có nhiều loại thuốc protein khác nhau bao gồm kháng thể đơn dòng vắc-xin hormon peptide các yếu tố máu cytokine kháng sinh peptide các loại enzyme trị liệu. Nhiều loại protein tái tổ hợp được phê duyệt gần đây đã được phát triển và sử dụng để điều trị rộng rãi trong lâm sàng bao gồm cả những bệnh nan giải như ung thư bệnh tự miễn viêm nhiễm hay rối loạn di truyền. Trong tổng quan này các tác giả nhấn mạnh các xu hướng và phương pháp tiếp cận mới trong nghiên cứu và phát triển thuốc protein chủ yếu trên cơ sở công nghệ công nghiệp protein. Vài nét về protein trị liệu Protein được thiết kế để sử dụng như một dược phẩm thuốc được gọi là protein trị liệu hay thuốc protein sinh học biologics . Protein là cơ sở nền tảng của sự sống và việc sử dụng thuốc protein protein trị liệu đã có một lịch sử lâu dài. Protein trị liệu truyền thống được phân lập như các hợp chất xuất hiện tự nhiên từ động vật thực vật vi sinh vật. Hiện nay nhiều dạng thuốc protein sinh học mới được tạo ra bằng công nghệ DNA tái tổ hợp. Hiện có khoảng 239 protein trị liệu và 380 biến thể thuốc đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ FDA phê chuẩn 1 . Thông tin về mỗi protein peptide bao gồm không chỉ về trình tự cấu trúc tính chất Hình 1. Biểu đồ về số lượng thuốc hóa học và thuốc sinh học hóa học mà còn về lĩnh vực bệnh tật phương thức hoạt mới được FDA phê duyệt trong hai thập kỷ qua 4 . động dược lực học lộ trình điều trị độc tính đích tác động của chúng. Nhiều .