Long term treatment with ataluren - the Swedish experience

Ataluren is a relatively new treatment for male patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) due to a premature stop codon. Long-term longitudinal data as well as efficacy data on non-ambulant patients are still lacking. |

Minh Ðan 243 10 pdf

Upload

Không thể tạo bản xem trước, hãy bấm tải xuống

Tải xuống

TÀI LIỆU LIÊN QUAN

Prevalence and incidence of musculoskeletal extremity complaints in children and adolescents: A systematic review

18 151 1

Musculoskeletal symptoms in an adolescent athlete population: A comparative study

9 75 1

Assessment of musculoskeletal symptoms and their impacts in the adolescent population: Adaptation and validation of a questionnaire

8 129 0

Forced treadmill running reduces systemic inflammation yet worsens upper limb discomfort in a rat model of work-related musculoskeletal disorders

18 120 0

Prevalence of postural musculoskeletal symptoms among dental students in United Arab Emirates

5 134 0

Strategies for optimising musculoskeletal health in the 21st century

15 120 0

The use of self-report questions to examine the prevalence of musculoskeletal problems: A test-retest study

10 95 1

Applications of CRISPR/Cas9 in the research of malignant musculoskeletal tumors

12 82 1

Musculoskeletal conditions in children and adolescents managed in Australian primary care

8 167 1

Risk factors for musculoskeletal pain amongst nurses in Estonia: A cross-sectional study

7 156 1

TÀI LIỆU XEM NHIỀU

Thiết kế kế hoạch bài học môn Toán theo định hướng phát triển năng lực học sinh

13 41423 2437

Phân tích và làm rõ ý kiến sau: “Bài thơ Tự tình II vừa nói lên bi kịch duyên phận vừa cho thấy khát vọng sống, khát vọng hạnh phúc của Hồ Xuân Hương”

3 25319 252

31 Câu hỏi ôn tập môn Chủ nghĩa xã hội khoa học

25 25069 4310

Tiểu luận: Vai trò của Nguyễn Ái Quốc đối với việc thành lập Đảng Cộng sản Việt Nam

16 20497 2850

Tiểu luận Tình huống xử lý sai phạm trong thanh toán công tác phí lưu động

20 19872 1551

100 câu hỏi trắc nghiệm Triết học Mác-Lênin kèm đáp án

14 19797 2980

Bảng biến đổi Laplace và biến đổi Z

1 19690 625

Đề thi và Đáp án môn Tiếng Việt thực hành - ĐH SPKT TP.HCM

3 16618 332

Ebook Ôn luyện tiếng Anh 9 có đáp án: Phần 2 - Mai Lan Hương, Hà Thanh Uyên

37 16544 2961

Sự so sánh văn bản văn học và tác phẩm văn học

1 15211 139

TỪ KHÓA LIÊN QUAN

TÀI LIỆU MỚI ĐĂNG

Ebook Matrix algebra - Theory, computations, and applications in statistics: Part 1

273 19 1 28-11-2024

Demand and supply analysis for maternal and child health services at the primary healthcare level in Nigeria

9 22 1 28-11-2024

Is a bio-psychosocial approach model possible at the first level of health services in the Democratic Republic of Congo? An organizational analysis of six health centers in South Kivu

15 21 1 28-11-2024

Use of routine health information systems data in developing and monitoring district and facility health plans: A scoping review

11 19 1 28-11-2024

Fintech and commercial banking system in the digital economy

14 25 2 28-11-2024

Market changes in the digital economy

12 25 1 28-11-2024

Ebook PC System programming: Part 1

463 20 1 28-11-2024

Les enjeux des droits de la propriété intellectuelle sur le “métavers” dans l’économie numérique - Si la création du monde réel se cache-t-il derrière le glamour du monde virtuel?

16 13 1 28-11-2024

Đánh giá mức độ nhiễm khuẩn và kiểm tra tính đề kháng kháng sinh của vi khuẩn gây bệnh phân lập được từ microphone - dụng cụ hỗ trợ dạy học tại một số trường Đại học tại Tp. HCM

6 18 1 28-11-2024

Nhận thức mới của Đảng về chủ nghĩa xã hội và con đường đi lên chủ nghĩa xã hội ở Việt Nam

10 26 4 28-11-2024

Hành lang pháp lý quản lý hiệu quả trí tuệ nhân tạo trong nền kinh tế số

11 18 1 28-11-2024

Cost of digital technologies and family-observed DOT for a shorter MDR-TB regimen: A modelling study in Ethiopia, India and Uganda

9 21 1 28-11-2024

Socioecological systems analysis of potential factors for cholera outbreaks and assessment of health system’s readiness to detect and respond in Ilemela and Nkasi districts, Tanzania

10 20 1 28-11-2024

Ebook Sustainable electricity - Case studies from electric power companies in north america: Part 1

159 17 1 28-11-2024

Ebook The induction machines design handbook (2/E): Part 1

372 26 4 28-11-2024

Ebook The science and technology of materials in automotive engines: Part 1

144 22 1 28-11-2024

Identifying reasons for non-acceptance of influenza vaccine in healthcare workers: An observational study using declination form data

11 15 1 28-11-2024

Bài giảng Khoa học tự nhiên lớp 9 - Bài 40: Từ gene đến tính trạng (CTST)

32 19 1 28-11-2024

‘Beyond places of safety’ – a qualitative study exploring the implementation of mental health crisis care innovations across England

14 15 1 28-11-2024

Đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và một số yếu tố nguy cơ bệnh nhân hội chứng Guillain – Barré tại Bệnh viện Đa khoa Trung ương Cần Thơ từ năm 2023 đến năm 2024

6 25 1 28-11-2024

TÀI LIỆU HOT

Phân tích và làm rõ ý kiến sau: “Bài thơ Tự tình II vừa nói lên bi kịch duyên phận vừa cho thấy khát vọng sống, khát vọng hạnh phúc của Hồ Xuân Hương”

3 25319 252

Thiết kế kế hoạch bài học môn Toán theo định hướng phát triển năng lực học sinh

13 41423 2437

CẬP NHẬT KINH TẾ VĨ MÔ VIỆT NAM 6 tháng đầu năm 2020

3 3096 81

Sách trắng Doanh nghiệp Việt Nam năm 2020

580 5440 365

Việt Nam 2035 hướng tới thịnh vượng, sáng tạo, công bằng và dân chủ

584 3653 101

BÀI GIẢNG DỰNG HÌNH SKETCHUP 2020 BIÊN SOẠN : GV.KTS PHAN THỨC

62 7043 1

GIÁO TRÌNH TIẾNG ANH ENG BREAKING

171 6020 724

Quản trị khủng hoảng trong quan hệ công chúng

2 3496 78

Báo cáo thực tập chuyên ngành: Nghiên cứu, thiết kế, mô phỏng robot công nghiệp

51 4788 200

Đề tài “ Cân đối ngân sách nhà nước- thực trạng và hướng hoàn thiện”

53 5099 189