Bài viết Nghiên cứu chỉnh sửa gen trên tế bào gốc tạo máu bằng hệ thống CRISPR/CAS9 được nghiên cứu với mục tiêu thu thập, chỉnh sửa gen theo mục tiêu, nuôi cấy tăng sinh tế bào gốc tạo máu bằng hệ thống CRISPR/Cas9 và đánh giá hiệu quả của việc ứng dụng hệ thống CRISPR/Cas9 trong chỉnh sửa gen trên tế bào gốc tạo máu. | TẠP CHÍ NGHIÊN CỨU Y HỌC NGHIÊN CỨU CHỈNH SỬA GEN TRÊN TẾ BÀO GỐC TẠO MÁU BẰNG HỆ THỐNG CRISPR CAS9 Vũ Thị Hà1 Đoàn Thị Kim Phượng1 Lương Thị Lan Anh1 Nguyễn Văn Long2 Bạch Huy Anh2 Đào Ngọc Bắc1 Trần Thị Huyền Trang1 Nguyễn Việt Trung1 Trần Đức Phấn1 1 Trường Đại học Y Hà Nội 2 Bệnh viện Bưu Điện Tế bào gốc tạo máu là tế bào hứa hẹn nhiều tiềm năng ứng dụng lâm sàng cho điều trị các bệnh về máu cũng như một số bệnh lý ung thư tự miễn nói chung. Thu thập chỉnh sửa gen ở tế bào gốc nuôi cấy tăng sinh tế bào gốc làm tiền đề cho các nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng còn là thách thức của y học. Hệ thống Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats và CRISPR-associated protein là công cụ đem lại hiệu quả chỉnh sửa gen cao và có triển vọng trong ứng dụng lâm sàng nhằm kiểm soát các gen quan tâm. Các tế bào gốc từ tế bào máu cuống rốn được thu thập với marker bề mặt CD34 CD38- bằng hệ thống máy đếm dòng chảy tế bào gây đột biến gen đích bằng hệ thống trên chỉnh sửa gen theo mục tiêu nuôi cấy tăng sinh dòng tế bào đột biến. Kết quả thu được tỷ lệ tế bào gốc tạo máu từ máu cuống rốn là 0 3 . Khả năng gây đột biến trên gen Spred1 của hệ thống CRISPR Cas9 xảy ra ở cả mức độ DNA và protein. Các tế bào gốc sau chỉnh sửa có khả năng tăng sinh và biệt hóa thành các dòng tế bào. Nghiên cứu đã thành công trong việc thu thập tế bào gốc các tế bào gốc sau khi được chỉnh sửa gen đích tăng sinh biệt hóa thành các dòng tế bào độc lập và trở thành tiền đề cho các nghiên cứu tiếp theo. Từ khóa Tế bào gốc tạo máu CRISPR Cas9 liệu pháp gene tế bào máu cuống rốn. I. ĐẶT VẤN ĐỀ Tạo máu là quá trình hình thành hàng tỷ tế mong muốn cần tiến hành chỉnh sửa gen mục bào máu trưởng thành từ một quần thể nhỏ tế tiêu nhưng tế bào gốc với khả năng tự sửa sai bào gốc. Các tế bào gốc này có khả năng tự sẽ khiến cho việc duy trì dòng tế bào đã biến đổi mới và biệt hóa thành các dòng tế bào máu đổi gen không hề dễ dàng. đảm nhiệm các chức năng và vai trò khác nhau CRISPR Cas9 được viết tắt từ
