Kể từ khi các kỹ thuật chuyển gene và kỹ thuật di truyền ra đời cho đến nay, nó tạo ra luồng tư tưởng nơi các nhà y sinh học là nhanh chóng ứng dụng các kỹ thuật này trong việc chẩn đóan, chữa trị các bệnh di truyền không chỉ ở mức độ nghiên cứu phòng thí nghiệm mà phải nhanh chóng đưa ra ứng dụng lâm sàng. | Kỹ thuật liệu pháp gene mới ứng dụng nuclease ngón tay kẽm được thiết kế trước Kể từ khi các kỹ thuật chuyển gene và kỹ thuật di truyền ra đời cho đến nay nó tạo ra luồng tư tưởng nơi các nhà y sinh học là nhanh chóng ứng dụng các kỹ thuật này trong việc chẩn đóan chữa trị các bệnh di truyền không chỉ ở mức độ nghiên cứu phòng thí nghiệm mà phải nhanh chóng đưa ra ứng dụng lâm sàng. Đến nay nhiều kỹ thuật đã được áp dụng khá thành công ở các dòng tế bào nuôi cấy và thậm chí ở mô hình dùng chuột thí nghiệm các bệnh ở người nhưng chúng cũng cho thấy một trở ngại thực sự lớn đó là làm sao chuyển chúng ra ứng dụng lâm sàng. Trên trang 646 tờ Nature 435 2 June 2005 Urnov và cộng sự đã công bố công trình nghiên cứu theo đó một phương thức mới giúp hiệu chỉnh sửa sai một đột biến di truyền ở tế báo người. Phương thức mới này ra đời từ sự kết hợp 2 quá trình sinh học cơ bản vốn dĩ rất bảo thủ về mặt tiến hóa cắt xuyên sợi đôi DNA ở điểm đặc hiệu và sửa chữa sai sót sợi DNA bằng sự tái tố hợp đồng dạng. Sự thành công của Urnov và cộng sự về mặt lý thuyết cho thấy hòan tòan có thể ứng dụng lâm sàng. Thành công của các tác giả là nhờ họ kế thừa và phát triển từ những nghiên cứu trước đó cũng trên nền tảng phương thức kết hợp hai quá trình sinh học nói trên. Đây thực sự một bước tiến đáng kể trên con đường ứng dụng kỹ thuật di truyền vào chữa trị bệnh .
