Cả những bệnh đau cơ Duchenne, bệnh Huntington, Hội chứng nhiễm sắc thể X dễ gãy, U nguyên bào võng mạc, bệnh Alzheimer, bệnh xơ cúng cột bên teo cơ, bệnh tiểu đường, bệnh ung thư cũng có thể điệu trị bằng công nghệ này. | adenosin desaminase ADA . Enzym này giúp cho việc phân giải các sản phẩm acid nucleic của tế bào. Nếư không có ADA trong lympho T thì enzym kinase sẽ chuyển đổi sản phẩm chuyển hoá thành độc tố và độc tô này sẽ phá huỷ lympho T. Lympho T là một tế bào rất cân thiết của hệ miễn dịch nó chẳng những tham gia trực tiếp trong các đáp ứng miễn dịch mà còn kiểm soát sự hoạt động của lympho B loại tế bào sản sinh kháng thể. Vì thế thiếu hụt ADA sẽ làm cho cơ thể mất cơ chế bảo vệ của cả 2 loại tế bào lympho. Dĩ nhiên khi mất khả năng bảo vệ thì bệnh nhân không có khả năng chông lại sự xâm nhiễm của các bệnh. Chết vì các bệnh truyền nhiễm là hậu quả của bệnh SCĨD. Mùa hè 1990 các nhà nghiên cứu thuộc Viện quốc gia y tế Hoa Kỳ National Institute of Health -NIH đã nhận thử ứng dụng GTL đối với bệnh thiếu hụt ADA. Gen ADA nằm trên NST số 20 của ngưòi và có cặp base 12 exon . Đứng đầu nhóm nghiên cứu là R. Michael Blaese w. French Anderson và Kenneth Culver. Các nhà nghiên cứu đã đưa gen ADA vào các tế bào ỉympho của các bệnh nhân SCID đã được chọn lọc. Để thực hiện việc đó các nhà nghiên cứu phải rút hết các tế bào lympho ra khỏi bệnh nhân và bộc lộ các tế bào có hàng tỷ retrovirus mang các gen sản xuất ADA. Sau khi các gen ADA đã được đưa vào NST của tế bào lympho thì các tế bào này sẽ được đưa trỏ lại cho bệnh nhân. Nếu mọi việc hoàn tất các gen ADA sẽ mã cho enzym ADA và loại trừ sự thiếu hụt enzym này. Sau vài tuần lại lặp lại qui trình này bởi vì các tế bào lympho chỉ tồn tại trong cơ thể vài tháng. Để được phê chuẩn thực nghiệm ADA các nhà khoa học phải xin ý kiến của nhiều cơ quan chức năng trong đó có Ưỷ ban cố vấn DNA tâi tổ hợp của Viện NIH NIH recombinant DNA advisory Commitee-RAC ý kiến của Tiểu ban lý thuyết GTL của RAC Human Gene Theory Subcommitee of RAC thứ 3 là sự phê chuẩn của giám đôc NIH và thứ 4 là ý kiến phê chuẩn của FDA. Công việc này phải mất 3 5 năm mới hoàn tất. Cuối cùng vào 14-9-1990 các tế bào biến đổi gen đầu tiên đã được đưa vào mạch máu
