Trong tương lai các bệnh như tăng cholesterol huyết có tính chất gia đình, các bệnh gan, bệnh Lesh-Nyhan, bệnh Gaucher và bệnh ưa chảy máu cũng sẽ được xử trí bằng gen trị liệu. | Rồi công nghệ DNA bắt đầu được ứng dụng khi mà yếu tố VIII nếu được thu thập từ các đơn vị máu người toàn phần thì phải cần khoảng 800 pint 400 lít mới đủ số yếu tố đông máu dùng cho một bệnh nhân trong một năm. Hơn nữa trong các mẫu máu đó có thể dính cả các tác nhân gây bệnh nhất là từ nhũng năm 1980 khi có thảm hoạ HIV. Thực tế là trong nhũng năm đó đã có hàng ngàn người bệnh ưa chảy máu khi được truyền thuốc yếu tố đông máu đã bị nhiễm HIV và phát triển thành AIDS Sau những năm 1980 các nhà công nghệ DNA đã nghiên cứu tổng hợp được yếu tô VIII bằng công nghệ di truyền Họ biết rằng gen của yếu tố VIII trên người nằm ở nhiễm sắc thể X ở đó có khoảng 186 000 cặp base trong 26 exon xen với nhiều intron Hình I O50__ 100150200 kb ỊỊ i lim mill I Ilium M t Exon Intron Hình . Phức hợp gen của yếu tố VIII. Gen này gổm 186 cặp base 186 kb tổ chức trong 26 exon. Trong hình thấy các exon rất dài. Xen lẫn các exon là intron ít thì 200 mà nhiều thì tới 32 000 cặp base . Protein yếu tố VIII cuối cùng được mã bởi gen lớn tới 2323 amino acid insulin chỉ có 51 amino acid . Theo Edward Alcamo. DNA Technology the awesome Skill. Wm. c. Brown Publisher 1996. Sau đó họ phân lập toàn bộ mRNA được mã bồi DNA và tách riêng mRNA chín chỉ chứa exon không có intron . mRNA chín này có 9000 base và mã cho yếu tố VIII- một protein có 2332 amino acid. Một phân tử bổ cứu cDNA sẽ được tổng hợp từ mRNA này sau đó được cài vào các tế bào thận của chuột bạch ố đó nó mã cho protein yếu tô VIII. Việc sử dụng các tế bào động vật có vú là rất cần thiết bởi vì yếu tố VIII rất lổn và phức tạp nó có ít nhất 25 vị trí ở đó có gắn các phân tủ carbohydrat. Năm 1992 hai phiên bản của yếu tố VIII đã được sản xuất từ 2 công ty dược phẩm và cả 2 đều được cấp giấy phép Recombinate -một sản phẩm của Viện di truyền ố Cambridge Massachusette và Kogenate -được sản xuất tại Phòng thí nghiêm Miles. TRỊ LIỆU TRÊN NGƯỜI Hứa hẹn của công nghệ sinh học còn được mỏ rộng sang lĩnh vực .
