Bài viết Tác dụng phụ và hiệu quả của Zolgensma trong điều trị bệnh teo cơ tuỷ sống cho trẻ dưới 2 tuổi trình bày khảo sát tác dụng phụ và hiệu quả trong 6 tháng đầu sau truyền thuốc Zolgensma trong điều trị bệnh teo cơ tủy sống cho trẻ dưới 2 tuổi tại bệnh viện Nhi Đồng 2. | HỘI NGHỊ KHOA HỌC KỸ THUẬT MỞ RỘNG BỆNH VIỆN NHI ĐỒNG II LẦN THỨ 29 NĂM 2022 TÁC DỤNG PHỤ VÀ HIỆU QUẢ CỦA ZOLGENSMA TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH TEO CƠ TUỶ SỐNG CHO TRẺ DƯỚI 2 TUỔI Nguyễn Lê Trung Hiếu1 2 Lê Ngọc Hồng Hạnh2 Trần Công Vinh2 Nguyễn Thị Ngọc Bích2 Nguyễn Đức Hòa2 Lê Trần Ánh Ngân2 TÓM TẮT 25 thiện nhiều nhất là 40 6 . Nhóm cơ vùng chi Cơ sở Onasemnogene abeparvove trên cải thiện nhiều nhất với điểm cải thiện dao zolgensma đã được cấp phép để điều trị bệnh động từ 4-15 điểm trung bình cải thiện 9 2 điểm. teo cơ tủy sống do mất đoạn gen SMN1 ở trẻ Kết luận Tác dụng phụ đáng lưu ý của dưới 2 tuổi từ . Năm 2020 Bệnh viện Nhi Zolgensma là giảm tiểu cầu và tăng men gan. Tất Đồng 2 là cơ sở y tế đầu tiên của cả nước tham cả bệnh nhân được truyền thuốc đều cải thiện dần gia chương trình hỗ trợ toàn cầu về điều trị bệnh mức vận động. teo cơ tủy sống bằng Zolgensma. Từ khóa SMA Zolgensma Mục tiêu Khảo sát tác dụng phụ và hiệu quả trong 6 tháng đầu sau truyền thuốc zolgensma SUMMARY trong điều trị bệnh teo cơ tủy sống cho trẻ dưới 2 SIDE EFFECTS AND EFFICIENCY OF tuổi tại bệnh viện Nhi Đồng 2. ZOLGENSMA IN THE TREATMENT Phương pháp Mô tả 05 trường hợp mắc OF SPINAL MUSCULAR ATROPHY bệnh teo cơ tủy sống được truyền thuốc FOR CHILDREN UNDER zolgensma về tác dụng phụ và hiệu quả trong 6 2 YEARS OF AGE tháng đầu theo dõi. Background Onasemnogene abeparvove Kết quả Sau truyền thuốc 04 5 có sốt 02 5 zolgensma has been approved for the treatment có nôn ói 01 5 có tiêu lỏng. Cả 05 đều giảm tiểu of spinal muscular atrophy due to SMN1 deletion cầu ở tuần 1 nhưng từ tuần thứ 2 số lượng tiểu in children under 2 years of age since . In cầu trở lại bình thường. AST và ALT của cả 05 2020 Children s Hospital 2 is the first medical tăng ở 2 đỉnh tuần 1-2 và tuần 6-8 liên quan facility in Viet Nam to participate in the Global corticoides sau đó trở lại bình thường. Trong 6 Managed Access Program GMAP for the tháng theo dõi cả 05 không xuất hiện nuốt khó treatment of spinal .
