Đang chuẩn bị liên kết để tải về tài liệu:
NHỮNG LOẠI THUỐC MỚI NHẮM VÀO CÁC NGUYÊN NHÂN CỦA BỆNH MUCOVISCIDOSE

Nghiên cứu điều trị ngày càng nhắm vào những nguyên nhân trực tiếp của bệnh mucoviscidose để làm giảm những hậu quả của bệnh. VX-770, được bào chế bởi Vertex phối hợp với tổ chức từ thiện của Mỹ Cystic Fibrosis Foundation, là một loại thuốc “potentiateur ”, tác dụng lên protéine-canal CFTR mà sự mở của canal bị xáo trộn do sự biến dị của G551D. Thuốc này làm gia tăng thời gian mở của canal và làm gia tăng lưu lượng ion chlore lưu thông các tế bào biểu mô và môi trường bên ngoài. . | NHỮNG LOẠI THUỐC MỚI NHẮM VÀO CÁC NGUYÊN NHÂN CỦA BỆNH MUCOVISCIDOSE Nghiên cứu điều trị ngày càng nhắm vào những nguyên nhân trực tiếp của bệnh mucoviscidose để làm giảm những hậu quả của bệnh. VX-770 được bào chế bởi Vertex phối hợp với tổ chức từ thiện của Mỹ Cystic Fibrosis Foundation là một loại thuốc potentiateur tác dụng lên protéine-canal CFTR mà sự mở của canal bị xáo trộn do sự biến dị của G551D. Thuốc này làm gia tăng thời gian mở của canal và làm gia tăng lưu lượng ion chlore lưu thông các tế bào biểu mô và môi trường bên ngoài. 2 thử nghiệm quốc tế nơi những bệnh nhân trưởng thành và trẻ em mang biến dị này mang lại những kết quả tương tự nhau lên cân chức năng hô hấp được cải thiện và giảm chlore trong mồ hôi chứng tỏ một tác dụng lên CFTR. Những kết quả này sẽ khiến cho Vertex xin giấy phép đưa ra thị trường AMM autorisation de mise sur le marché từ nay đến cuối năm. Một thử nghiệm khác với VX-770 đã ít có sức thuyết phục hơn nơi các bệnh nhân có hai biến dị F508del đồng hợp tử . Đối với biến dị được mang bởi 10 các bệnh nhân này hy vọng dựa nhiều vào một loại thuốc khác VX809. Liệu pháp điều chỉnh này làm dễ sự trưởng thành đúng đắn của protéine CFTR bị ảnh hưởng bởi sự biến dị F508del. Một thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành với VX-809 đơn độc hay phối hợp với VX-770 nơi những bệnh nhân đồng hợp tử đối với F508del. Một loại thuốc khác PTC124 hay Ataluren tác động lên sự tổng hợp của protéine CFTR đôi khi bị làm ngừng lại bởi một biến dị stop trước khi chấm dứt đọc mật mã bình thường. Protéine được sản xuất quá ngắn khi đó không hoạt động. PTC124 cho phép nhảy qua codon stop bất thường này và tiếp tục sự tổng hợp cho đến cùng BS Munck đã giải thích như vậy. Hai thử nghiệm giai đoạn 3 đang được tiến hành trong đó cũng có những bệnh nhân người Pháp tham gia. Sau khi đã mang lại nhiều hy vọng liệu pháp gène thérapie génique có vẻ xa vời hơn. Nguyên tắc được chứng minh ta thành công sản xuất một protéine CFTR hoạt động bởi biểu mô hô hấp của các .